מינהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) אישר בסוף השבוע טיפול תרופתי פומי לניוון שרירים במחלת דושן (Duchenne muscular dystrophy - DMD) בחולים בני שש שנים ומעלה.
עוד בעניין דומה
התרופה דוביזאט Duvyzat (givinostat) של חברת Italfarmaco S.p.A, היא התרופה הלא סטרואידית הראשונה שאושרה לטיפול בחולים עבור כל הוריאציות הגנטיות של המחלה. התרופה היא מעכב היסטון דאצטילאז (HDAC) הפועל על ידי מיקוד לתהליכים פתוגניים להפחתת דלקת ואובדן שרירים.
מחלת דושן היא הצורה הנפוצה ביותר בילדות של ניוון שרירים ומשפיעה בדרך כלל על זכרים. הערכה היא שמדובר בלידה אחת מכל 3,500 לידות זכרים. זוהי הפרעה נוירולוגית נדירה אשר גורמת לחולשת שרירים מתקדמת עקב מחסור בחלבון שריר דיסטרופין. עם הזמן מתפתחות בעיות בהליכה ובכוח השרירים ובסופו של דבר בעיות בנשימה המובילות למוות מוקדם. תוחלת החיים של חולים עם דושן עלתה עם השנים וחלק מהחולים שורדים יותר מ-30 שנה.
שלא כמו התרופות המוצעות למחלה המדלגות על האקסון, התרופה דוביזאט עוזרת לווסת קבוצה של אנזימים האחראים לגרימת נזק ולהידרדרות בשרירים. יעילותה בטיפול במחלת דושן הוערכה בשלב 3 של מחקר בן שנה וחצי, בסיומו נמצא כי היא סייעה להאט את התקדמות המחלה.
כל 120 המשתתפים במחקר המשיכו לקבל טיפול סטנדרטי בסטרואידים. לאחר 18 חודשי טיפול, חולים שטופלו בתרופה הראו ירידה פחות משמעותית בזמן שנדרש לעלות ארבע מדרגות בהשוואה למשתתפים שקיבלו פלצבו. השינוי הממוצע מקו הבסיס לחודש האחרון למחקר בזמן לטיפוס ארבע מדרגות היה 1.25 שניות עבור חולים שקיבלו דוביזאט בהשוואה ל-3.03 שניות עבור חולים שקיבלו פלצבו.
בהודעת ה-FDA נכתב כי תופעות הלוואי השכיחות ביותר של התרופה הן שלשולים, כאבי בטן וירידה בטסיות הדם - מה שעלול להוביל לדימום מוגבר, וכן בחילות/ הקאות, עלייה בטריגליצרידים וחום. התרופה אושרה במסלול מהיר עם סיווג של תרופת יתום.
הירשמו לקבלת עדכונים בנושאים שעלו בכתבה
